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Rund um klinische Studien

Klinische Studien (Prüfungen) sind für die Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln ein unverzichtbarer Bestandteil.1 Sie werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von neuen Medikamenten unter festgelegten Rahmenbedingungen zu untersuchen.

Hier finden Sie aktuelle klinische Studien von Bristol-Myers Squibb.

Um eine Zulassung für ein Arzneimittel erhalten zu können, müssen vom Arzneimittelhersteller Unterlagen eingereicht werden, mit denen die Wirksamkeit, die Unbedenklichkeit und die Qualität des Arzneimittels belegt werden.2 Dies geschieht in der Regel durch klinische Studien, die in mehrere Phasen unterteilt werden können.

Die Zulassung von Arzneimitteln in der Krebstherapie und andere Medikamente für schwere Erkrankungen erfolgt in Ländern des europäischen Wirtschaftraums, also auch für Deutschland, im Rahmen eines zentralisierten Zulassungsverfahrens.2

Zuständig dafür ist die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) mit Sitz in London/Großbritannien, die den Zulassungsantrag bearbeitet und über den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine Zulassungsempfehlung ausspricht.3 Auf der Basis dieser Empfehlung erteilt die Europäische Kommission dann die Zulassung.

Die Ergebnisse der klinischen Studien werden von den durchführenden Wissenschaftlern häufig in internationalen oder nationalen Fachzeitschriften (“Journals") als Originalarbeit (Publikation) veröffentlicht.4

Um sich ein umfassendes Bild von der Wirksamkeit eines Arzneimittels zu machen, ist es oftmals hilfreich und interessant, diese Originalarbeiten zu lesen. Wir haben in diesem Kapitel für Sie einen kompakten Überblick zu den wichtigsten Begriffen zusammengestellt, der Sie beim Lesen und Bewerten einer wissenschaftlichen Originalarbeit einer klinischen Studie unterstützen möchte.

Hier finden Sie Informationen zu den folgenden Themen:

Besuchen Sie unsere Webseite www.bmsstudyconnect.de.

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Die klinischen Studien vor der Zulassung eines Arzneimittels sind in mehrere Phasen unterteilt:4

  •   Phase I-Studie: Erste Anwendung am Menschen
    • Unter kontrollierten Bedingungen werden praktische Anwendung oder Verabreichungsform, Sicherheit und Verträglichkeit eines neuen Medikaments erstmals an einer kleinen Gruppe von gesunden Studienteilnehmern untersucht
  •   Phase II-Studie: Therapeutische Prüfung, Dosisfindung
    • Erstmals Untersuchung des neuen Medikaments an Patienten
    • Ziele sind, geeignete Dosierungen zu bestimmen und Wirksamkeit, Nebenwirkungen sowie klinische Toxizität zu ermitteln
  •   Phase III-Studie: Therapeutische Bestätigung (Wirksamkeitsnachweis)
    • In diesen groß angelegten Studien geht es um die Wirksamkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments; meist nehmen mehrere Hundert bis einige Tausende Patienten teil
    • Phase-III-Studien sind Voraussetzung für die Zulassung eines neuen Arzneimittels
  •   Phase IV: Therapeutische Anwendung
    • Phase-IV-Studien werden mit bereits zugelassenen Arzneimitteln durchgeführt. Sie sollen beispielsweise seltene Nebenwirkungen und Wechselwirkungen mit anderen, gleichzeitig eingenommenen Medikamenten aufdecken

Die Publikation einer klinischen Studie in internationalen oder nationalen Fachzeitschriften (“Journals") gliedert sich in der Regel in die folgende Abschnitte:5

  •  Zusammenfassung (Abstract)
  •  Einleitung
  •  Material und Methoden (Studiendesign)
  •  Ergebnisse
  •  Diskussion und Schlussfolgerung
  •  Literatur
  •  Danksagung
  •  Verfasseranschrift
  •  Interessenskonflikte

Im Studienprotokoll wird unter anderem auch das Design einer klinischen Studie, also die experimentellen Rahmenbedingungen, festgelegt.6 Das Design einer Studie bestimmt ihre wissenschaftliche Aussagekraft.

Wichtig sind dabei vor allem die folgenden Fachbegriffe:6

  •  Kontrolliert: Das neue Medikament wird mit einem Scheinmedikament (Plazebo) oder einem anderen Medikament (Kontrolle) verglichen
  •  Randomisiert: Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip dem neuen Medikament oder der Vergleichssubstanz zugeteilt
  •  Doppelblind: Weder Prüfarzt noch Patient wissen, welche Medikation der Patient einnimmt
  •  Multizentrisch: Es sind mehrere Institutionen oder Kliniken beteiligt

Im Studiendesign werden zudem die Ein- und Ausschlußkriterien festgelegt.4 Diese bestimmen, wer an der Studie teilnehmen darf und wer nicht. Typische Kriterien sind beispielsweise Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen und Gesundheitszustand der Studienteilnehmer.

Im Studienprotokoll wird vorab genau festgelegt, welche Medikamente in welcher Dosierung und nach welchem Dosierungsschema eingesetzt werden.7 Zudem wird eine möglicherweise weitere Behandlung (Begleitmedikation) definiert, die die Patienten erhalten dürfen.

Endpunkte

Im Studienprotokoll muss mittels so genannter Endpunkte vorab definiert werden, was in der Studie geprüft werden soll (Zielparameter).

Als primärer Endpunkt wird in klinischen Studien das erstrangige Ziel der Studie bezeichnet. Sekundäre Endpunkte sind die zweitrangigen Ziele der Studie.

Wichtige Endpunkte betreffen häufig die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit der Behandlung.4

In onkologischen Studien gehören zu den gängigen Endpunkten vor allem: 4

  •  Gesamtüberleben: Zahl der Patienten, die zu einem definierten Zeitpunkt noch am Leben sind
  •  Remission: Rückgang aller Zeichen der Erkrankung
  •  Dauer des progressionsfreien Überlebens (engl. "Progression free survival"; PFS ): Zeitraum, über den sich das Fortschreiten der Krankheit aufhalten lässt

p-Wert

Mit Hilfe statistischer Berechnungen werden die Ergebnisse der Endpunkte berechnet. Interessant ist dabei die Frage, ob sich bei den untersuchten Endpunkten ein Unterschied zwischen dem neuen Medikament und dem Scheinmedikament (Plazebo) oder dem Vergleichsmedikament feststellen lässt.

Dabei beschreibt der so genannte p-Wert, ob dieser Unterschied auf einem Zufall beruht oder nicht.8 Der Buchstabe p steht für "probability" und bedeutet Wahrscheinlichkeit. Je kleiner der p-Wert, desto größer die "statistische Signifikanz". Bei einem p-Wert kleiner als 0,05 (p<0,05) gilt der Unterschied zwischen den Vergleichsgruppen als statistisch signifikant.