Klinische Studien (Prüfungen) sind für die Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln ein unverzichtbarer Bestandteil.1 Sie werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von neuen Medikamenten unter festgelegten Rahmenbedingungen zu untersuchen.
Hier finden Sie aktuelle klinische Studien von Bristol-Myers Squibb.
Um eine Zulassung für ein Arzneimittel erhalten zu können, müssen vom Arzneimittelhersteller Unterlagen eingereicht werden, mit denen die Wirksamkeit, die Unbedenklichkeit und die Qualität des Arzneimittels belegt werden.2 Dies geschieht in der Regel durch klinische Studien, die in mehrere Phasen unterteilt werden können.
Die Zulassung von Arzneimitteln in der Krebstherapie und andere Medikamente für schwere Erkrankungen erfolgt in Ländern des europäischen Wirtschaftraums, also auch für Deutschland, im Rahmen eines zentralisierten Zulassungsverfahrens.2
Zuständig dafür ist die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) mit Sitz ab März 2019 in Amsterdam/Niederlande, die den Zulassungsantrag bearbeitet und über den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine Zulassungsempfehlung ausspricht.3 Auf der Basis dieser Empfehlung erteilt die Europäische Kommission dann die Zulassung.
Die Ergebnisse der klinischen Studien werden von den durchführenden Wissenschaftlern häufig in internationalen oder nationalen Fachzeitschriften (“Journals") als Originalarbeit (Publikation) veröffentlicht.4
Um sich ein umfassendes Bild von der Wirksamkeit eines Arzneimittels zu machen, ist es oftmals hilfreich und interessant, diese Originalarbeiten zu lesen. Wir haben in diesem Kapitel für Sie einen kompakten Überblick zu den wichtigsten Begriffen zusammengestellt, der Sie beim Lesen und Bewerten einer wissenschaftlichen Originalarbeit einer klinischen Studie unterstützen möchte.
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Die klinischen Studien vor der Zulassung eines Arzneimittels sind in mehrere Phasen unterteilt:4
Die Publikation einer klinischen Studie in internationalen oder
nationalen Fachzeitschriften (“Journals") gliedert sich in der Regel
in die folgende
Im Studienprotokoll wird unter anderem auch das Design einer klinischen Studie, also die experimentellen Rahmenbedingungen, festgelegt.6 Das Design einer Studie bestimmt ihre wissenschaftliche Aussagekraft.
Wichtig sind dabei vor allem die folgenden Fachbegriffe:6
Im Studiendesign werden zudem die Ein- und Ausschlußkriterien festgelegt.4 Diese bestimmen, wer an der Studie teilnehmen darf und wer nicht. Typische Kriterien sind beispielsweise Geschlecht, Alter, Vorerkrankungen und Gesundheitszustand der Studienteilnehmer.
Im Studienprotokoll wird vorab genau festgelegt, welche Medikamente in welcher Dosierung und nach welchem Dosierungsschema eingesetzt werden.7 Zudem wird eine möglicherweise weitere Behandlung (Begleitmedikation) definiert, die die Patienten erhalten dürfen.
Im Studienprotokoll muss mittels so genannter Endpunkte vorab definiert werden, was in der Studie geprüft werden soll (Zielparameter).
Als primärer Endpunkt wird in klinischen Studien das erstrangige Ziel der Studie bezeichnet. Sekundäre Endpunkte sind die zweitrangigen Ziele der Studie.
Wichtige Endpunkte betreffen häufig die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit der Behandlung.4
In onkologischen Studien gehören zu den gängigen Endpunkten vor allem: 4
Mit Hilfe statistischer Berechnungen werden die Ergebnisse der Endpunkte berechnet. Interessant ist dabei die Frage, ob sich bei den untersuchten Endpunkten ein Unterschied zwischen dem neuen Medikament und dem Scheinmedikament (Plazebo) oder dem Vergleichsmedikament feststellen lässt.
Dabei beschreibt der so genannte p-Wert, ob dieser Unterschied auf einem Zufall beruht oder nicht.8 Der Buchstabe p steht für "probability" und bedeutet Wahrscheinlichkeit. Je kleiner der p-Wert, desto größer die "statistische Signifikanz". Bei einem p-Wert kleiner als 0,05 (p<0,05) gilt der Unterschied zwischen den Vergleichsgruppen als statistisch signifikant.