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Hier finden Sie Informationen zu verschiedenen Krebsarten und deren Behandlung sowie hilfreiche Inhalte zum Thema Leben mit Krebs.

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Therapie

Menschen mit Beta-Thalassaemia minor benötigen oft keine spezifische Therapie. Bei Bedarf kann eine Eisensubstitution notwendig sein.
Bei leichten Formen der Beta-Thalassaemia intermedia ist oft ebenfalls keine Therapie notwendig. Hier sollten die Betroffenen jedoch regelmäßig untersucht werden, um eine möglicherweise auftretende Verstärkung der Beschwerden frühzeitig erkennen und behandeln zu können.
Bei den schweren Formen der Beta-Thalassaemia intermedia und der Major-Form kommen verschiedene symptomatische und kausale Therapien infrage.

Symptomatische Therapien bei Beta-Thalassämie

Die klassische symptomatische Therapie ist die Transfusionstherapie. Dabei werden den Betroffenen Erythrozytenkonzentrate mit passender Blutgruppe zugeführt, um den krankheitsbedingten Erythrozytenmangel auszugleichen. Zugleich wird damit die körpereigene ineffektive Erythropoese unterdrückt.ONKOPEDIA Onkopedia Leitlinie. Beta-Thalassämie. Stand Mai 2022. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@guideline/html/index.html Abgerufen am 12.06.2024

Um eine Eisenüberladung infolge der Transfusionstherapie (Hämochromatose) zu vermeiden, wird eine Chelat-Therapie durchgeführt. Dabei werden Medikamente aus der Gruppe der Eisenchelatoren eingesetzt. Diese Arzneistoffe können freies Eisen im Körper in einer Form binden, die über Urin oder Stuhlgang ausgeschieden werden kann. Durch regelmäßige Anpassung der Dosierung sollen die Eisenmengen im Körper in einem gesunden Bereich gehalten und zugleich die Nebenwirkungen der Chelat-Therapie minimiert werden.ONKOPEDIA Onkopedia Leitlinie. Beta-Thalassämie. Stand Mai 2022. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@guideline/html/index.html Abgerufen am 12.06.2024

Bei Betroffenen mit einer starken Milzvergrößerung (Splenomegalie) kann die operative Entfernung der Milz (Splenektomie) vorübergehend die Anämie-Beschwerden aufheben. Die ineffektive Erythropoese wird damit jedoch nicht therapiert. Zudem zieht die Entfernung der Milz in vielen Fällen schwere Folgeerscheinungen mit sich. Daher muss sorgfältig geprüft werden, ob bei einer Splenektomie die Vorteile oder die Risiken überwiegen.ONKOPEDIA Onkopedia Leitlinie. Beta-Thalassämie. Stand Mai 2022. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@guideline/html/index.html Abgerufen am 12.06.2024

Kausale Therapien bei Beta-Thalassämie

Eine allogene Stammzelltransplantation mit hämatopoetischen Stammzellen kann eine Beta-Thalassämie dauerhaft heilen.ONKOPEDIA Onkopedia Leitlinie. Beta-Thalassämie. Stand Mai 2022. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@guideline/html/index.html Abgerufen am 12.06.2024 Oft wird diese schon im Kindesalter durchgeführt, denn je länger die Betroffenen mit der Krankheit leben, desto niedriger sind die Chancen, mit einer Stammzelltransplantation Erfolg zu haben. Außerdem steigt mit dem Alter das Risiko von Organschädigungen. Wenn diese vorliegen, ist eine Stammzelltransplantation unter Umständen nicht mehr durchführbar. In unserem Artikel Stammzelltransplantation finden Sie weitere Informationen zu dieser Behandlung.

Bei manchen Betroffenen ist es möglich, die ineffektive Hämatopoese mit Arzneimitteln zu beeinflussen. Hier ist die Wirkstoffklasse der Erythrozyten-Reifungs-Aktivatoren (ERA) zu nennen. Diese Wirkstoffe beeinflussen die Steuerung der Erythrozytenreifung im Knochenmark und können bewirken, dass wieder mehr funktionsfähige Erythrozyten gebildet werden. Das reduziert bei den Betroffenen die Menge an benötigten Bluttransfusionen.ONKOPEDIA Onkopedia Leitlinie. Beta-Thalassämie. Stand Mai 2022. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@guideline/html/index.html Abgerufen am 12.06.2024

Als Arzneimittel kommt ebenfalls der Wirkstoff Hydroxycarbamid infrage.HEMOGLOBIN, TAYLOR & FRANCIS ONLINE Karimi M: Hydroxyurea in the management of thalassemia intermedia. Hemoglobin 2009;33(Suppl 1):177-182 PMID:20001623  Diese Substanz ist eigentlich ein Zytostatikum. In geringer Dosierung kann sie jedoch die Produktion des fetalen Hämoglobins HbF anregen. Dies kann den Bedarf an Bluttransfusionen senken. 

Eine neuartige Behandlungsoption stellt die Gentherapie dar. Sie bewirkt, dass der Körper wieder ausreichend Hämoglobin bilden kann - und zwar fetales Hämoglobin (HbF). Dabei wird mithilfe der "Genschere" CRISPR-Cas9 ein bestimmtes Gen in Blutstammzellen zerstört, das normalerweise nach der Embryonal-/Fetalzeit die Bildung von HbF unterdrückt. Durch die Abschaltung dieses hemmenden Gens bilden rote Blutzellen wieder ausreichend (fetales) Hämoglobin.Locatelli F et al. Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia. N Engl J Med 2024;390:1663-1676. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309673 Abgerufen am 12.06.24

Für die Gentherapie wird das Grundprinzip einer autologen Stammzelltransplantation genutzt. Die Stammzellen werden entnommen, aufgereinigt und außerhalb des Körpers behandelt. Bevor die behandelten Stammzellen wieder in den Körper zurückgebracht werden, müssen dort alle erkrankten Stammzellen durch eine Chemotherapie zerstört werden.Locatelli F et al. Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia. N Engl J Med 2024;390:1663-1676. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309673 Abgerufen am 12.06.24

Weiterhin werden neue Behandlungsmethoden entwickelt und im Rahmen von Therapiestudien untersucht. Diese können für Erkrankte, bei denen Standardtherapien nicht möglich sind oder nicht gewirkt haben, eine Behandlungsoption sein. Menschen mit Beta-Thalassämie, die sich für die Teilnahme an einer Therapiestudie interessieren, sollten dies mit ihrem hämatologischen Zentrum oder der behandelnden Fachpraxis besprechen.